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Doença hereditária ou por mutação, a hemofilia atinge essencialmente homens, entre crianças, jovens e adultos (mais de 99% das ocorrências), e não tem cura. É caracterizada como um distúrbio hemorrágico que causa deficiência ou completa ausência no mecanismo do organismo responsável pela coagulação do sangue. O resultado é um sangramento praticamente incontrolável, seja espontâneo ou consequência de traumas. Isso por causa da carência do fator VIII, proteína crucial que atua nesse processo. No período de 70 anos para cá, o tratamento evoluiu, mas atualmente apenas 25% dos acometidos pela patologia têm acesso a cuidados eficientes. A atenção acerca das pessoas com hemofilia A, a forma mais comum, quase sempre exige infusões intravenosas frequentes, no mínimo três vezes por semana, o que pode ser extremamente duro para pacientes e seus cuidadores, um fator que acaba influenciando negativamente na realização e adesão aos métodos terapêuticos. Nesse contexto, alguns procedem com as intervenções medicamentosas sob demanda, quando ocorre de fato o sangramento, ao invés de fazê-lo de modo preventivo.
Diante disso, empresas atuantes na área da saúde estão empreendendo esforços para responder de forma mais eficaz e menos penosa a essa condição tão agressiva. Diferentes abordagens para encarar a doença têm surtido efeito, desde anticorpos monoclonais até a terapia genética. "Durante mais de 20 anos, seguimos inovando e produzindo medicamentos para pessoas com doenças do sangue", afirmou o diretor médico da Roche América Latina, Daniel Ciriano, durante o Roche Press Day, fórum anual educativo que reuniu especialistas em Cali, na Colômbia. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) acaba de aprovar o remédio emicizumabe, da Roche Farma Brasil, para o tratamento da hemofilia A. É o primeiro medicamento com administração semanal e subcutânea, o que pode ser considerado uma verdadeira revolução, além de representar a última novidade no enfrentamento da hemofilia A em 20 anos.
Aproximadamente 30% das pessoas que carregam o tipo grave da doença desenvolveram inibidores que podem neutralizar a ação do fator infundido no organismo no tratamento convencional e, assim, a terapia padrão de reposição, no fim, se torna nula. Nesses casos, as opções terapêuticas são limitadas. Esses pacientes podem necessitar do tratamento de indução de tolerância imunológica (ITI) - administração de doses frequentes de fator VIII durante um período prolongado para ajudar o corpo a "tolerar" melhor a substância - ou de agentes de bypass - tratamento com doses de curta ação utilizado quando a ITI falha, que costuma ser menos eficaz no controle dos sangramentos.
Por isso a criação do novo remédio pela Roche é tão relevante. Para Cintia Scala, líder médica da Roche Farma Brasil, o emicizumabe é uma mudança na história da doença, com uma importante repercussão na relação do indivíduo doente com a sociedade em geral. Com a aplicação da droga, é observada uma melhora exponencial na qualidade e expectativa de vida dos pacientes, uma vez que deixa o problema praticamente estável. "Tem casos de crianças que viviam internadas e, depois do tratamento, ganharam até medalhas de corrida", diz.
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"A aprovação da ANVISA redefine as possibilidades de tratamento para pessoas com hemofilia A com inibidores do fator VIII. É de extrema importância disponibilizarmos uma opção de terapia comprovadamente eficaz na prevenção e redução da frequência de episódios hemorrágicos de forma flexível, eficiente e segura à pessoas que convivem com a hemofilia", ressalta o diretor médico da Roche Farma Brasil, Lenio Alvarenga.
Cerca de 400 mil pessoas no mundo apresentam a hemofilia, das quais 320 mil (80%) possuem a hemofilia A e, dessas, entre 50% e 60% têm sua forma grave. No Brasil, são 11,5 mil pessoas com hemofilia. Os sangramentos são um problema sério de saúde, uma vez que na maioria dos casos geram dor e também podem causar inchaços crônicos, deformidades, mobilidade prejudicada e anomalias nas articulações, com o decorrer do tempo. Além de pioras na qualidade de vida, as hemorragias acabam representando uma ameaça à própria existência, quando, por exemplo, acontecem em órgãos vitais, como o cérebro.
Na hora em que surge um sangramento em alguém saudável, o fator VIII se agrupa aos fatores IXa e X, etapas fundamentais na formação do coágulo sanguíneo, que auxiliam para estancar o sangue. Mas, em uma pessoa com hemofilia A, a falta ou insuficiência no fator VIII cessa esse processo natural e abala a capacidade de formação de um coágulo, o que acaba ocasionando casos sucessivos de sangramento ou até a morte.
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Saiba mais:
- A hemofilia geralmente é transmitida de mãe para filho através do cromossomo X
- A hemofilia afeta principalmente a população masculina (mais de 99% dos casos)
- A doença e o tratamento são para toda a vida, dado que ainda não existe uma cura
- Os sangramentos costumam começar na primeira infância, quando os bebês começam a engatinhar
- Os sangramentos em órgãos vitais podem ser fatais
- Se não forem tratados adequadamente, os sangramentos frequentes nas articulações e nos músculos podem causar diferentes níveis de incapacidade
- A dor crônica é o sintoma relatado com maior frequência pelos pacientes com hemofilia
Os sinais da hemofilia A são:
- Aparecimento de grandes hematomas
- Sangramento nos músculos e nas articulações
- Sangramento espontâneo dentro do corpo sem motivo aparente ou conhecido
- Sangramento prolongado após uma ferida pequena, após a extração de um dente ou uma cirurgia
- Sangramento prolongado depois de um acidente, especialmente depois de uma lesão na cabeça
* A repórter viajou a convite da Roche