Pacientes com uma doença respiratória rara, a fibrose pulmonar idiopática, que até então não dispunham de remédios para tratamento, têm agora uma esperança de minimizar a progressão da enfermidade, que causa cicatrização dos tecidos do pulmão e, consequentemente, a diminuição da capacidade respiratória. A doença – prevalente prioritariamente em homens com idade entre 50 e 70 anos – pode evoluir no decorrer de anos ou apresentar progressão rápida e fatal, de alguns meses, de modo que os portadores sobrevivem em média de dois a quatro anos, após o diagnóstico. Aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em outubro passado, o medicamento nintedanibe (princípio ativo), que não cura, mas evita a progressão da doença, foi liberado para comercialização em fevereiro. Em Minas, uma reunião está prevista para este mês entre representantes da Secretaria de Estado de Saúde (SES) e Sociedade Mineira de Pneumologia e Cirurgia Torácica, que se prepara para solicitar ao órgão que o remédio seja incorporando à lista de medicamentos oferecidos pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

Estima-se que 50% dos pacientes são diagnosticados erroneamente e o tempo médio para o diagnóstico é de um a dois anos após o início dos sintomas - Foto: EM / D.A Press

O presidente da entidade, o pneumologista David Vogel Koza, explica que um protocolo para o tratamento da doença já foi elaborado e será encaminhando à SES com o pedido referente ao medicamento. Ele afirma que apesar de não curar a fibrose pulmonar idiopática, o medicamento representa grande avanço para evitar a progressão da doença e que, como a fórmula é cara, muitos pacientes já estão entrando na Justiça para obtê-la. “Apesar de o remédio não curar e também não ser indicado para todos os pacientes, ele representa uma esperança para quem sofre com a doença”, disse.

Assim como Koza, a pneumologista Eliane Mancuzo, do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais (UFMG) e também integrante da sociedade, cita os avanços que podem decorrer do novo medicamento. Ela destaca que muitas substâncias foram testadas durante anos, sem sucesso, para tratar a fibrose pulmonar idiopática. “Até então, nenhuma havia se mostrado eficaz. Esse remédio representa uma janela aberta para os pacientes que sofrem com a doença, que tem evolução rápida e sobrevida curta, menor até mesmo que muitos casos de câncer, como o de mama e de próstata”, afirma a médica.

SINTOMAS CONFUNDEM
A enfermidade, de causa ainda desconhecida, é progressiva, crônica e afeta os pulmões, ocasionando cicatrizes (fibrose). Embora os sintomas típicos da doença, como falta de ar e tosse crônica seca, sejam progressivos na fase inicial da doença, são comumente confundidos com envelhecimento, doenças cardíacas, enfisema pulmonar, bronquite crônica ou e outras doenças inflamatórias do pulmão. Na fase inicial, os sintomas aparecem ao realizar esforços mais intensos, como subir escadas ou andar rápido. Com a evolução, mesmo ao andar no plano ou mesmo em repouso o doente pode sentir falta de ar. Pode ocorrer ainda que o paciente tenha uma piora súbita, de um processo que até então estava evoluindo lentamente, a chamada exacerbação. “Isso é o que mais preocupa, porque a chance de um paciente morrer nesses casos é de 50%”, diz Eliane.

A médica lembra ainda que o tratamento existente hoje, de reabilitação cardiopulmonar, é paliativo. A especialista afirma que foram feitos vários estudos com o novo medicamento. A farmacêutica Boehringer Ingelheim, responsável pelo remédio, garante que ele é seguro e que, de fato, reduz a chance do paciente ter uma crise de piora súbita ou de exacerbações em 68%. O preço sugerido do nintedanibe é de R$ 13.258,40 (150mg) e R$ 6.629,20 (100mg).

Diagnóstico errado
Estima-se que 50% dos pacientes são diagnosticados erroneamente e o tempo médio para o diagnóstico é de um a dois anos após o início dos sintomas. Referências americanas mostram que a prevalência da doença gira em torno de 13 a 43 pessoas para cada 100 mil habitantes, afetando mais homens que mulheres. No Brasil, não há registro com dados reais, mas a estimativa é de que entre 13 mil e 18 mil pessoas tenham a doença, apesar de especialistas acreditarem que o número seja maior, tendo em vista que a taxa de diagnósticos é extremamente baixa. Por isso, a recomendação é procurar o pneumologista o quanto antes. As principais técnicas que possibilitam o diagnóstico da fibrose pulmonar são o histórico médico, o exame físico, a tomografia computadorizada de alta resolução e, em alguns casos, pode ser necessária uma biópsia de pulmão.

Foi o que ocorreu com o aposentado Renato Menezes, de 61 anos. O belo-horizontino é um dos diagnosticados com a fibrose pulmonar. Fumou durante 35 anos e suspendeu o cigarro há nove. Hoje, ele sofre com a evolução da doença. “No início era uma tosse incômoda. Mas continuou, piorou, e depois de muitas consultas e exames, recebi assustado o diagnóstico e a notícia de que a doença não tem cura.”

Atualmente, Menezes usa nebulizador, dilatadores de pulmão, remédios para refluxo gástrico, gerado pela enfermidade, para tentar conviver com a doença. Por meio de uma biópsia, ele descobriu que seu caso é resultado de histórico familiar: o pai e uma irmã também tiveram a doença. Hoje, o aposentado sonha com os resultados do novo medicamento, que começou a tomar nos últimos dias, depois de tê-lo conseguido via judicial. “Para sair de casa hoje, preciso avaliar meu estado físico e analisar o trajeto, ver se há alguma subida ou escadas, porque fico extremamente cansado e com falta de ar”, conta.

Segundo Renato, os pacientes com fibrose pulmonar estão criando uma associação para tentar acelerar a oferta do remédio no SUS, além de trocar informações sobre tratamentos paliativos. “Se eu conseguir estar, no ano que vem, pelo menos como estou hoje, vai ser um avanço, porque a doença evolui muito rápido. Lembro-me do meu pai usando tubo de oxigênio. Era uma máquina grande, que restringia sua mobilidade.”

NOVO REMÉDIO NO SUS
Por meio de nota, o Ministério da Saúde informou que a incorporação de qualquer nova tecnologia ou medicamento no SUS obedece às regras da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), que garantem as melhores escolhas tecnológicas para a eficiência do sistema público de saúde e a proteção do cidadão. Para aprovar uma nova tecnologia, a Conitec exige documentos e estudos que comprovem evidência clínica consolidada de eficácia, eficiência e custo/efetividade dos produtos propostos. O tempo médio para a análise é de 180 dias (prorrogáveis por mais 90 dias), podendo receber prioridade em caso de tratamentos inovadores para uma doença. A Secretaria de Estado de Saúde de Minas, por sua vez, reforçou que a incorporação de novos medicamentos no SUS é de responsabilidade da Conitec.

FIBROSE PULMONAR IDIOPÁTICA (FPI)
Forma mais comum entre as chamadas doenças intersticiais pulmonares

O que é?

É uma doença crônica não infecciosa, rara e de causa desconhecida, limitada aos pulmões. A fibrose pulmonar provoca a substituição do pulmão normal por fibrose (tecido de cicatrização), alterando a capacidade de realização de trocas gasosas (oxigenação do sangue).

Como a doença evolui?

A doença pode evoluir lentamente no decorrer de anos ou apresentar progressão rápida, de alguns meses. Na maioria das vezes, apresenta evolução lenta e progressiva, porém fatal, de modo que seus portadores sobrevivem em média dois a quatro anos depois do diagnóstico.

Realidade no Brasil

Não existem estudos descrevendo o número de pacientes acometidos pela doença no Brasil. Trabalhos oriundos de outros países relatam que a doença acomete cerca de 10 a 20 pessoas a cada 100 mil habitantes.

A quem acomete?

A maior parte dos indivíduos atingidos é do sexo masculino, com idade superior a 60 anos, fumante ou ex-fumante.

O que provoca?

Falta de ar, com piora progressiva, e tosse seca por mais de seis meses. Com o passar do tempo, a oxigenação pode diminuir, provocar coloração azulada nas extremidades do corpo e, em estágios mais avançados, exigir a suplementação de oxigênio ou levar à morte.

Como se faz o diagnóstico?

O diagnóstico leva em conta a história, o exame clínico, alterações em exames que avaliam a função pulmonar e as alterações radiológicas (sendo fundamental a realização de tomografia computadorizada de tórax). Se o diagnóstico não for confirmado pelos exames, é necessária a realização de biópsia pulmonar por cirurgia (retirada de um pequeno fragmento do pulmão doente para estudo microscópico). É importante ainda avaliar o comportamento do paciente durante testes físicos.

Como prevenir?

Até o momento, não existe qualquer medida capaz de prevenir a ocorrência da doença. Entretanto, o fumo está fortemente associado à ocorrência, e por isso deve ser evitado. Existe uma forma familiar da doença, que ocorre em menos de 5% dos casos, onde dois ou mais membros da família são acometidos.

Tratamento

Em outubro de 2015, a Anvisa aprovou um medicamento para o tratamento da fibrose pulmonar idiopática. Até então, os pacientes não dispunham de alternativas para tratar a doença. O remédio, que já está à venda, mas ainda não disponível no Sistema Único de Saúde (SUS), promete desacelerar a velocidade de progressão da doença em 50%.

Refluxo gastroesofágico é bastante comum nos pacientes com fibrose pulmonar idiopática, recomendando-se tratá-lo com medicações e mudanças comportamentais, mesmo nos que não apresentam sintomas
de refluxo.

No momento oportuno, os pacientes devem ser encaminhados para avaliação para possibilidade de realização de transplante pulmonar, que pode promover melhor qualidade e maior tempo de vida. O tratamento com suplementação de oxigênio está indicado para aqueles que apresentam redução da oxigenação sanguínea. Em alguns pacientes, essa queda na oxigenação só ocorre no esforço e existem dispositivos portáteis de oxigênio que podem ser usados nessa situação.

Patologias raras ainda com poucos tratamentos
Conviver com uma doença rara é ainda um desafio diante de estatística lamentável: não há tratamento para mais de 95% das doenças genéticas conhecidas. E muito se discute atualmente sobre a possibilidade de impedir a transmissão dessas enfermidades por meio de seleções de embriões sem as alterações genéticas. Doutor em genética reprodutiva e diretor da clínica paulista Chromosome Medicina Genômica, o médico Ciro Martinhago ressalta que, nesses casos, “a prevenção por meio do diagnóstico genético pré-implantacional é a única saída”.

Esse procedimento, de caráter preventivo, tem se tornado cada vez mais comum no Brasil, mas os casais ainda enfrentam uma série de dilemas no momento de tomar essa decisão. Isso porque o diagnóstico genético pré-implantacional vai além dos aspectos médicos e envolve fatores sociais, familiares, legais e religiosos.

Segundo a Organização Mundial de Saúde (OMS), as doenças raras são aquelas que afetam até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, ou seja, 1,3 para cada 2 mil pessoas. Na União Europeia, por exemplo, estima-se que 24 milhões a 36 milhões de pessoas têm doenças raras. No Brasil, há estimados 13 milhões de pessoas com doenças raras. Existem de 6 mil a 8 mil tipos de doenças raras, em que 30% dos pacientes morrem antes dos 5 anos de idade; 75% delas afetam crianças e 80% têm origem genética.

Algumas dessas doenças se manifestam a partir de infecções bacterianas ou causas virais, alérgicas e ambientais, ou são degenerativas e proliferativas. Segundo o Ministério da Saúde, atualmente, existem no Brasil cerca de 240 serviços que oferecem ações de assistência e diagnóstico. No entanto, por se tratar de doenças raras, muitas vezes elas são diagnosticadas tardiamente. Além disso, os pacientes geralmente encontram dificuldades no acesso ao tratamento..