Tratamento da doença de Parkinson terá novos avanços graças à terapia genética

Surgem novos avanços para o tratamento da doença de Parkinson graças a uma terapia genética experimental que permitiu melhorar a motricidade e a qualidade de vida de 15 pacientes com uma forma avançada da doença. "Os sintomas motores da doença melhoraram até 12 meses após a administração do tratamento em todos os pacientes, mesmo até 4 anos nos primeiros que receberam os cuidados", declarou o professor Stéphane Palfi, neurocirurgião francês que liderou um estudo clínico cujos resultados foram publicados na revista médica britânica The Lancet.


O Parkinson é uma doença neurodegenerativa mais comum depois do Mal de Alzheimer. Ela afeta cerca de 5 milhões de pessoas em todo o mundo e 120 mil na França. Conduzido por uma equipe de pesquisadores franceses e britânicos, o estudo clínico em sua fase 1 e 2 traz os resultados apresentados por 12 pacientes tratados desde 2008 pelo professor Palfi no hospital Henri-Mondor de Créteil e de 3 do hospital Addenbrookes de Cambridge (Reino Unido).

A terapia genética ProSavin consiste em injetar diretamente no cérebro um vírus de cavalo inofensivo para os seres humanos, e que pertence à família dos lentivírus, esvaziado de seu conteúdo e "preenchido" com três genes (AADC, TH, CH1), essencial para a produção da dopamina, uma substância que é carente em pessoas com Parkinson.

Com um período de quatro anos de análises, os pesquisadores acreditam que demonstraram com "segurança" a longo prazo este método inovador para introduzir genes no cérebro dos pacientes.

Graças a esta terapia genética, os 15 pacientes que receberam o tratamento voltaram a fabricar e secretar pequenas doses de dopamina continuamente. Três níveis de doses foram testadas, a mais forte se mostrou mais eficaz , segundo Palfi, que acredita que seu trabalho "abrirá novas perspectivas terapêuticas para doenças cerebrais". Mas ele reconheceu que ao longo desses 4 anos, os progressos motores se atenuaram devido à progressão da doença.

Outras abordagens da terapia genética utilizam adenovírus (muitas vezes responsáveis por infecções respiratórias) e não os lentivírus, que são injetados diretamente em uma região do cérebro chamada striatum e atualmente sendo desenvolvida nos Estados Unidos e testada em pacientes com formas moderadas e graves da doença.

Dopamina continuamente
A terapia genética ProSavin deve ser alvo de novos testes clínicos a partir do final do ano, indica o prof. Palfi, acrescentando que sua equipe estava tentando melhorar o desempenho do vetor para que ele possa produzir mais dopamina.

Em um comentário anexado ao artigo da Lancet, Jon Stoessl da University of British Columbia, em Vancouver, destacou o lado inovador da abordagem franco-britânica.

Mas ele também lamenta que o tratamento só ataque os sintomas motores e não demais distúrbios (alucinações, mudanças de caráter, distúrbios cognitivos), não relacionados com a produção de dopamina, mas que podem tornar-se cada vez mais difíceis de lidas com o avanço da doença.

O Parkinson é causado pela degeneração dos neurônios que produzem a dopamina, um neurotransmissor relacionado com o controle motor e se traduz em sintomas que pioram progressivamente, como tremores, rigidez dos membros e diminuição dos movimentos corporais.

O principal tratamento consiste em tomar drogas que imitam a ação da dopamina no cérebro (levodopa ou L-dopa), mas que ao longo do tempo causam efeitos colaterais importantes, tais como movimentos involuntários.

Outro tratamento é a técnica de "estimulação cerebral profunda", que envolve eletrodos implantados em estruturas cerebrais profundas, mas exige, posteriormente, "configurações".